Durante décadas, gran parte de la investigación biomédica se concentró en el ADN y las proteínas. Allí estaban las respuestas más conocidas sobre cómo se originan enfermedades y cómo desarrollar medicamentos para combatirlas. Pero en silencio, otra molécula comenzó a ganar protagonismo: el ARN.
Hoy, científicos de todo el mundo intentan entender mejor su funcionamiento. Y un grupo de investigadores chilenos acaba de aportar una hoja de ruta para avanzar en ese desafío.
El artículo “A guide to RNA structure analysis and RNA-targeting methods”, desarrollado por el Investigador Rodrigo Aguilar, la estudiante doctoral Constanza Mardones y los investigadores Adrián Moreno y Marjorie Cepeda, fue reconocido por The FEBS Journal como parte del 10% de los trabajos más leídos de 2025.
La publicación funciona como una guía práctica para investigadores interesados en estudiar la estructura del ARN y desarrollar terapias dirigidas específicamente a estas moléculas, un campo que hoy concentra parte importante de la innovación biomédica global.
“El ARN ha sido históricamente menos estudiado que las proteínas. Sin embargo, hay miles de ARNs que participan en procesos biológicos y que pueden estar detrás del origen de enfermedades”, explica Aguilar, académico del Doctorado en Biomedicina e investigador del Instituto de Ciencias Biomédicas de la Universidad Andrés Bello.
Aunque muchas personas escucharon hablar del ARN recién durante la pandemia —a propósito de las vacunas de ARN mensajero contra el Covid-19—, los científicos llevan años descubriendo que estas moléculas hacen mucho más que transportar instrucciones genéticas.
De hecho, como explica Aguilar, gran parte del material genético humano se transcribe en ARN, pero solo una pequeña fracción termina convertida en proteínas. El resto corresponde a ARN no codificante, moléculas que durante años fueron consideradas “ruido biológico”, pero que hoy se asocian con funciones esenciales dentro de las células y con enfermedades neurodegenerativas, cánceres y trastornos genéticos.
Estudiar el ARN no es simple
A diferencia de las proteínas, cuyas estructuras tridimensionales han sido ampliamente descritas y utilizadas para diseñar medicamentos, el ARN es una molécula flexible, dinámica y difícil de mapear. Según detalla el artículo, de las más de 223 mil estructuras almacenadas en el Protein Data Bank hasta agosto de 2024, menos de dos mil correspondían exclusivamente a ARN.
Por eso, el trabajo de los investigadores UNAB reúne y ordena distintas estrategias disponibles para estudiar estas moléculas. La guía revisa métodos experimentales, técnicas computacionales e incluso herramientas de inteligencia artificial capaces de predecir estructuras de ARN. También explora tecnologías emergentes para intervenirlos, como oligonucleótidos, pequeñas moléculas y sistemas CRISPR dirigidos a ARN.
“No es un estudio sobre una enfermedad específica. Es un compendio del conocimiento acumulado en esta área”, explica Aguilar. “La idea fue construir una referencia útil para laboratorios que se están encontrando con ARNs asociados a problemas biomédicos y necesitan decidir cómo estudiarlos o intervenirlos”.
Nuevas posibilidades terapéuticas
El artículo también pone énfasis en un cambio de paradigma en medicina: la posibilidad de ampliar el universo de blancos terapéuticos.
Hasta ahora, muchos medicamentos funcionan actuando sobre proteínas. Pero si el ARN también participa directamente en enfermedades, entonces aparecen nuevas oportunidades para desarrollar tratamientos.
“Conocer estos ARNs aumenta el espacio terapéutico”, señala Aguilar. “Permite identificar nuevos lugares hacia donde dirigir los esfuerzos científicos para resolver enfermedades”.
El reconocimiento internacional del artículo también tiene otra dimensión relevante: el trabajo interdisciplinario y formativo detrás de la investigación.
La publicación reúne a académicos de distintas facultades de la Universidad Andrés Bello y cuenta con la participación de una estudiante doctoral como coautora principal. Para Constanza Mardones, tesista del laboratorio dirigido por Aguilar, el trabajo forma parte de su formación científica en un área que hoy avanza rápidamente a nivel mundial.
La investigación fue publicada en Federation of European Biochemical Societies y aparece en una revista científica Q1, categoría reservada para publicaciones de mayor impacto internacional.
